国立大学法人京都大学
遺伝性疾患への新たな戦略: 遺伝子変異を活用した予防・改善剤
国立大学法人京都大学
遺伝性疾患への新たな戦略: 遺伝子変異を活用した予防・改善剤
この特許では、エクソンの変異により機能性トランケート型タンパク質を生成させ得る遺伝性疾患の予防・改善剤が提供されます。具体的には、ジストロフィン遺伝子の変異によって引き起こされるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に焦点を当てています。この遺伝子変異は、エクソンのスキッピングを引き起こし、機能性トランケート型ジストロフィンタンパク質の発現を誘導します。この特許により提供される化合物は、このプロセスを利用してDMDの予防・改善を目指します。特に、ジストロフィン遺伝子のエクソン31やエクソン27の特定の変異を持つ患者に対して有効であることが示されています。
つまりは、本特許では、遺伝子のエクソン変異に起因する遺伝性疾患の予防・改善剤を開発しました。
AIによる特許活用案
おすすめ業界 医療バイオテクノロジーファーマシューティカル
- 遺伝性疾患の予防・改善剤の開発
- 個別化医療の推進
- 遺伝性疾患の研究への貢献
この特許を活用することで、遺伝性疾患、特にジストロフィン遺伝子の変異に起因する疾患の予防・改善剤の開発が可能になります。具体的には、エクソンスキッピングを利用して機能性トランケート型タンパク質を生成する新たな治療法を開発することができます。
この特許は、特定の遺伝子変異を持つ患者に対する個別化医療の推進に貢献します。特定のエクソンの変異を持つ患者に対して、その変異に基づいた特別な治療法を提供することが可能になります。
この特許は、遺伝性疾患の研究に対する新たな視点を提供します。遺伝子のエクソン変異による疾患の発現メカニズムを理解することで、新たな治療法を開発するための基盤を提供することができます。
活用条件
- サブスク
- 譲渡
- ライセンス
商品化・サービス化 実証実験 サンプル・プロトタイプ
特許評価書
- 権利概要
| 出願番号 | 特願2012-522455 |
| 発明の名称 | 遺伝性疾患の予防・改善剤 |
| 出願人/権利者 | 国立大学法人京都大学 |
| 公開番号 | WO2012/001941 |
| 登録番号 | 特許第0005950818号 |
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- 譲渡
- ライセンス
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